罕见病用药可及性与可支付性,与价格有关但不完全相关

来源:财经网 2020-10-12 10:55:30

段静远/文

近年来,社会各界对罕见病患者及其用药问题的关注度不断提高,而在日前,罕见病患者的诊疗现状及罕见病用药的可及性与可支付性,再一次成为广泛讨论的话题和关注的重点。

事实上,政府多部门及有关机构在降低罕见病药物价格以及实现患者有药可用、降低患者用药负担方面正不断做出探索和努力,减税降费、引导产能与需求对接等一系列措施,或可使得罕见病价格更趋合理,有序回稳。但是,正如专家所说“罕见病用药的可及性与可支付性,与价格有关但不完全相关”,鼓励企业参与罕见病药物研发,审评审批加速,将使得更多患者有药可用;而在降低患者用药负担方面,仅仅依靠医保显然并不现实,“以政府为主导,由多方参与”的更加合理的支付结构需要继续探索和推进。

成本难压缩,价格下不来,“有药用不起”成罕见病病患群体的困境

罕见病目前在不同地区尚未有统一的定义,因缺乏流行病学数据,我国目前暂把患病率占总人口的0.1‰—0.65‰的疾病定义为罕见病。国家药品监督管理局药品审评中心化药临床一部研究员、高级审评员张杰于日前召开的医药创新与投资大会上指出,80%以上的罕见病是由于基因缺陷导致的遗传病,且患者中有近50%是儿童,罕见病通常病情严重,累及脏器,因此由疾病导致的伤残现象普遍。

关于当前罕见病患者的诊疗现状及治疗环境,张杰谈到,由于罕见病群体小、患者人数少,公众对罕见病的了解和认识仍旧不足,罹患罕见病的群体受到医疗机构、社会公众等多方面歧视的现象时常存在。另外,罕见病治疗常常需要多学科协同,不少医生对罕见病缺少认知或认知有限,很多罕见病在治疗上存在困难,缺乏统一的诊断方法,不少会有误诊、漏诊的情况。

罕见病虽然患病率很低,但有统计数据显示,基于我国庞大的人口和繁多的病种,我国国内已有约2000多万人罹患罕见病,且每年新增近20万人。国内对于罕见病的重视程度不断提高,2018年5月22日,中国第一份政府官方出台的罕见病目录在千呼万唤声中正式公布,这份文件的公布被业内认为具有“里程碑”的意义,将为各地在开展罕见病的预防、筛查、诊疗和康复,以及制定相关科研研发、社会保障、医疗救助政策等相关工作提供参考和依据。工业和信息化部消费品工业司医药处副处长杨柳也于日前说道,“未来还会有第二批、第三批罕见病目录陆续出台。”

但是,有业内人士就曾对财经网分析指出,药品研发是一个高投入高风险的领域,尤其是罕见病用药研发还要面临患者数量少,入组病例少、临床试验数据缺乏的难题,上市后使用人数较少、市场空间有限也是一项考验,医药企业的市场投入缺乏回报愿景,在研发投入上的积极性不足,多数罕见病药物研发生产企业仅有一家或少数几家,价格居高不下。

有声音提出,罕见病用药需要国家定点政策的扶持,减免税费、引导定向生产等举措,或可在一定程度上降低罕见病药物的价格。

信息显示,就在近几日,“第二批适用增值税政策的抗癌药品和罕见病药品清单”公布,14个罕见病药品制剂被纳入其中,政策于10月1日起执行。在去年第一批适用增值税优惠政策的名单中,包含有21个罕见病药品和4个原料药,参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税,国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。

而在减税降费,降低企业成本之外,不断有声音提出,要引导企业生产,让生产端更好更合理对接企业研发和市场需求,将在保障罕见病药物供应,降低价格方面起到积极作用。此前北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛就呼吁,罕见病患者的生命健康需要药物的保障,希望通过扩大药品供应,进一步降低药价,让更多患者受益。

杨柳也在医药创投大会上谈到,“罕见病联盟”“儿童用药与产业联盟”等的成立,希望以联盟的形式促进政产学研医多方联动,将临床需求端与企业研发端更紧密地结合,让研发端更有针对性地开发疾病用药;同时让研发端与生产端结合,使得研发的产品能够更快地产业化,更快地落地,提升转化效率、缩短产业化的时间。同时,还要使得生产端和临床需求端更紧密地结合,企业可以更有针对性的进行生产,按照需求量大小调整生产量,整合资源贡献生产。

“罕见病用药的可及性与可支付性,与价格有关但不完全相关”

“目前对抗罕见病的药物和疗法在增多,但对于涵盖数千种疾病的患者群体来说,仍然是九牛一毛,为罕见病患者寻找更多创新疗法,始终是现代医学的一大挑战”,中国罕见病发展中心负责人王奕鸥此前曾发文表示。

尽管在近年间有数款罕见病用药加速在我国上市,但药物可及性和可获得性方面依旧不足。有关数据显示,国际上确认的罕见病有7000种以上,有特异性治疗药品或治疗手段400多种,但目前在国内上市的药物尚不足20%。

“要以服务罕见病患者为中心,创建罕见病药品研发新生态,鼓励企业积极投入研发”,中国罕见病联盟执行理事长李林康就表示。业内有声音提出,罕见病人群非常小,其研发费用、时间,投入很大,如果有特殊的政策推动简化审批流程,医保等支付端更快跟上,将在一定程度上推动药企有更大动力参与研发和生产。

事实上,近几年间,相关政策在陆续出台,探索推进罕见病药物加速审评审批,罕见病等临床急需用药获批时间在“提速”。2016年2月,原国家食药监总局发布《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》,并于2017年12月修订实施,对包括罕见病治疗药品在内的18种情形的药品注册申请实施优先审评审批。

此外,为加快罕见病治疗药品等临床急需境外新药在我国上市,国家药监局会同国家卫生健康委联合发布《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》,对罕见病药品等临床急需境外新药建立专门通道进行审评审批,对列入专门通道的罕见病治疗药品在3个月内审结。而后于2018年11月,相关部门遴选并公布了第一批《临床急需境外上市新药品种名单》,共计48品种,其中包括了20个罕见病治疗药物。

随着社会对罕见病药物的重视程度不断提高,罕见病药物在国内的审评正在提速,据Insight数据库显示,今年上半年获批上市的31个新药中,共计15个在优先审评审批加速获批上市名单,其中多款为罕见病用药。

国家药监局在此前表示,下一步,将积极配合相关部门,完善罕见病药物的认证、界定标准等,加快罕见病治疗药品的审评审批。杨柳也说道,今年是十四五规划的谋划之年,国家在战略层面上将罕见病和重大新药创制专项联合在一起,充分考虑到罕见病药物研发和生产的相关工作,共同推进调动企业研发和生产的积极性,推进相关政策的出台和实施,解决罕见病患者的临床需求问题。

然而,需要注意的是,在医保局答复有关建议时也提到,鉴于2019年城乡居民医保人均筹资仅800元左右,而庞贝病、戈谢病、SMA等罕见病用药费用达到每人每年数百万,基本医保难以承受,相关药品仍未被纳入基本医保药品目录。据悉,在我国医疗支付体系中,患者自费比例较高,达到30%,《中国卫生统计年鉴》中公布的人均医疗保健支出是1685元,和大部分罕见病药物价格存在巨大落差。

可以看到,近年来,医保部门在提高罕见病患者的医疗保障方面做了很多工作。国家层面先后发布了5版医保药品目录,目录内药品数量从1535个增加到2709个。2019年国家医保目录调整中重点考虑罕见病等重大疾病治疗用药,将一系列罕见病用药新增纳入了目录,并通过准入谈判将部分罕见病用药纳入了目录,价格大幅下降。新一轮的医保目录调整工作近期已正式启动,从此前已公布的文件来看,罕见病药物也是被重点关注的领域。按照国家医保局的思路,会逐步将符合条件的罕见病药纳入医保药品目录范围。

但是,正如有国家医保局信访办工作人员在此前接受媒体采访时所说,我国的医保是针对大众常见病、多发病的医保,将费用高昂的罕见病纳入医保,资源被大幅度占用,或会挤压其他疾病的空间,“从这个角度讲,纳入医保是有难度的”。中国药促会执行会长宋瑞霖也在日前接受财经网采访时谈到,罕见病用药价格高,社会医保支撑不起如此高的价格,单纯依靠社会医保是不现实的,要依靠国家和全社会各方面的力量,才能真正切实有效的帮助罕见病人。

作为最早在地方实行罕见病准入政策的推动者,国家罕见病诊疗与保障专家委员会委员刘军帅就指出,罕见病的问题不仅是医保问题,也不仅是经济学问题,更重要的是社会学问题,需要各方力量不断加入,共同推动中国未来的罕见病保障制度和生态建设。

事实上,近年来,地方层面在医保和医疗救助上不断迈出探索性的步伐,更加灵活、更趋合理的支付结构正在探索构建,成为推动罕见病保障的重要力量。据悉,在山西、湖南、浙江、四川成都等省市已尝试将部分罕见病药物纳入省级或市级大病保险用药范围,在基本医疗保险报销之外的费用,由大病保险来承担,报销额度从几万元一年到几十万元一年不等。

此外,浙江还在全国首先建立省级统筹的罕见病用药保障专项基金,按每人每年2元标准,实行全省统一保障范围、统一待遇水平、统一诊治规范、统一用药管理。据蔻德罕见病中心测算,浙江省每年罕见病用药保障专项基金可用预算为1.09亿元。

正如宋瑞霖所说,“罕见病用药的可及性与可支付性,与价格有关但不完全相关”,构建更加合理的支付结构需要政府及社会各界的不断探索和持续推进。

段静远/文